Les patients atteints d’amyotrophie spinale doivent-ils toujours être traités ?

Le nusinersen (Spinraza ®) est un oligonucléotide antisens qui est capable de renforcer la synthèse d’une protéine SMN ( survival motor neuron) fonctionnelle dans le système nerveux central. Il a été démontré que ce médicament prolonge la survie dans différentes populations de nourrissons souffrant d’amyotrophie spinale, également appelée atrophie musculaire spinale (SMA). Le nusinersen nécessite cependant une administration intrathécale et les bénéfices associés à ce médicament peuvent être compromis par l’utilisation croissante de traitements invasifs. Les patients traités par nusinersen...