La valeur des médicaments orphelins peut-elle être déterminée à l'aide d'une analyse coût-efficacité conventionnelle ?

Près de la moitié des pays ont adopté une politique en faveur de la recherche et du développement de médicaments orphelins à l’aide de stratégies qui incluent une exclusivité commerciale garantie, une réduction d’impôts et une approbation accélérée. Ces incitations visent à encourager le développement de médicaments pour répondre aux besoins de santé des 4 % de la population mondiale touchée par une maladie rare. Une analyse coût-efficacité conventionnelle, à savoir l’évaluation des médicaments à l’aide d’un cadre « cost per QALY ( quality-adjusted life-year) », est née de l’idée de maximiser...