Des conceptions d’études plus innovantes peuvent accélérer l’approbation de médicaments orphelins.

Les autorités réglementaires ont transformé leur approche des approbations après l’évaluation formelle de la sécurité et de l’efficacité de nouveaux médicaments. Le déclencheur de cette transformation était la pandémie de COVID-19. Depuis lors, les possibilités d'innovation se sont élargies. Plusieurs initiatives régies par la réglementation ont progressé rapidement au cours de l’année écoulée, entre autres le développement de médicaments axés sur le patient, le développement de médicaments fondés sur des modèles, l’utilisation de preuves issues d’études en conditions réelles et les projets...