Meer innovatieve studiedesigns kunnen de goedkeuring van weesgeneesmiddelen versnellen.

De regelgevende instanties hebben hun benadering van goedkeuringen na de formele beoordeling van de veiligheid en doeltreffendheid van nieuwe geneesmiddelen getransformeerd. De trigger voor deze transformatie was de COVID-19 pandemie. Sindsdien zijn de kansen voor innovatie groter geworden. Verschillende door de regelgeving geleide initiatieven zijn het afgelopen jaar snel vooruitgegaan, waaronder de patiëntgerichte geneesmiddelenontwikkeling, de modelgeïnformeerde geneesmiddelenontwikkeling, het gebruik van bewijs uit ‘ real-world’ studies en de complexe innovatieve proefontwerpen...