Moeten patiënten met spinale spieratrofie altijd behandeld worden?

Nusinersen (Spinraza ®) is een antisense-oligonucleotide dat in staat is de synthese van een functioneel SMN-eiwit ( survival motor neuron) in het centrale zenuwstelsel te versterken. Van dit geneesmiddel werd aangetoond dat het de overleving verlengt bij verschillende populaties van zuigelingen met spinale spieratrofie, ook spinale musculaire atrofie (SMA) genoemd. Nusinersen vereist echter een intrathecale toediening en de voordelen die geassocieerd zijn met dit geneesmiddel kunnen ondermijnd worden door een toenemend gebruik van invasieve behandelingen. Patiënten die met nusinersen worden...