De Europese Commissie keurt de eerste CRISPR/Cas9-gen-bewerkte therapie goed, CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), voor de behandeling van sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie.

BRUSSEL - 14 Februari 2024 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated heeft gisteren aangekondigd dat de Europese Commissie voorwaardelijke toestemming heeft verleend voor het op de markt brengen van CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9-gen-bewerkte therapie. CASGEVY® is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder met ernstige sikkelcelziekte (SCD) gekenmerkt door terugkerende vaso-occlusieve crises (VOC's) of transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie (TDT), voor wie hematopoiëtische stamceltransplantatie (HSC-transplantatie) geschikt is en een humaan...