La Commission européenne approuve la première thérapie génique éditée par CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

BRUXELLES - le 14 février 2023 – Vertex Pharmaceuticals Incorporated a annoncé hier que la Commission européenne a accordé une autorisation de mise sur le marché conditionnelle à CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie génique éditée par CRISPR/Cas9. CASGEVY® est approuvé pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus atteints de drépanocytose sévère caractérisée par des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), pour lesquels une greffe de cellules souches hématopoïétiques est appropriée et pour lesquels aucun...