Vertex ontvangt positief advies van het CHMP voor de eerste CRISPR/Cas9-gen-bewerkt therapie, CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), voor de behandeling van sikkelcelziekte en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie.

BRUSSEL - [15 december 2023] - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) heeft vandaag aangekondigd dat het comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) een positief advies heeft uitgebracht voor de voorwaardelijke goedkeuring van CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), een CRISPR/Cas9-gen-bewerkte therapie, voor de behandeling van ernstige sikkelcelziekte (SCD) en transfusieafhankelijke bèta-thalassemie (TDT).