Vertex obtient un avis positif du CHMP pour la première thérapie génique éditée par CRISPR/Cas9, CASGEVY® (exagamglogene autotemcel), pour le traitement de la drépanocytose et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions.

BRUXELLES - [le 15 décembre, 2023] – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif pour l'approbation conditionnelle de CASGEVY® (exagamglogene autotemcel [exa-cel]), une thérapie génique éditée par CRISPR/Cas9, destinée au traitement de la drépanocytose sévère (SCD) et de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).