Analyse complémentaire de l’étude ATTR-ACT.

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Maladies rares

L’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM) est une maladie mortelle, sous-diagnostiquée, causée par des protéines mal repliées qui peuvent se déposer sous forme de fibrilles linéaires rigides dans le cœur et provoquer ainsi une insuffisance cardiaque. L’étude ATTR-ACT ( Tafamidis in Transthyretin Cardiomyopathy Clinical Trial) est une étude internationale qui a évalué les effets à long terme du tafamidis (Vyndaqel ®) chez des patients atteints d’amylose cardiaque à transthyrétine (ATTR-CM). Dans l’étude ATTR-ACT, un traitement par tafamidis versus placebo était associé à une mortalité...

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