Therapeutische doorbraak in België: Eerste gentherapie voor het behandelen van ernstige zeldzame oogziekte terugbetaald.

Vanaf 1 april 2021 wordt Luxturna® in ons land terugbetaald voor kinderen en volwassenen met zichtverlies door erfelijke retinale dystrofie veroorzaakt door mutaties in het RPE65-gen. Enkel patiënten met voldoende levensvatbare retinale cellen komen hiervoor in aanmerking. Luxturna® is een innovatieve eenmalige gentherapie van Novartis die het functionele gezichtsvermogen van patiënten met biallele mutaties van het RPE65-gen verbetert en langdurig beschermt. Tijdig genetisch testen laat een vroege diagnose toe om oogschade te beperken. Vanaf 1 april 2021 wordt de innovatieve gentherapie...