Goed nieuws voor SMA patiënten in België.

Novartis Gene Therapies kondigt vandaag aan dat de Belgische autoriteiten de terugbetaling van Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) goedgekeurd hebben. Zolgensma® is de enige eenmalige gentherapie voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA). De therapie wordt in België terugbetaald vanaf 1 december 2021 voor symptomatische SMA type 1 en pre-symptomatische patiënten met twee of drie kopieën van het SMN2-gen, die minder dan 13,5 kg wegen of jonger zijn dan 2 jaar*. De beslissing van de Belgische autoriteiten is een erkenning van de waarde die Zolgensma® aan patiënten en hun...